Roditeljima djece koja boluju od rijetke mišićne bolesti pružen je znak nade predstavljanjem nove genske terapije prošle godine – lijekom Zolgensma liječi se spinalna mišićna atrofija (SMA), rijetka genetska bolest koja uzrokuje slabljenje mišića i može dovesti do problema s gutanjem i disanjem ili paralize.
Mnogim potrebitima lijek Zolgensma može pomoći, ali košta 2,1 milijuna dolara po oboljelom, prenosi Hina.
Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.
Proizvođač tog lijeka, švicarski farmaceutski div Novartis, došao je na kontroverznu ideju – kompanija kreće s tombolom u kojoj će se moći izvući lijekovi za 100 oboljelih beba i malene djece.
Nagradno izvlačenje, koje su kritičari opisali kao etički upitnu marketinšku kampanju, privukla je pozornost roditelja diljem svijeta.
Jedan oboljeli na 10.000
Sin Marine Mantel iz južne Njemačke, rođen 2018. godine, obolio je od SMA.
“Prvih šest tjedana vjerovali smo da je potpuno zdrav, ali se odjednom prestao micati”, rekla je Mantel za agenciju dpa.
Michaelu je dijagnosticirana bolest koja pogađa jednu osobu na njih 8.000 do 10.000 diljem svijeta.
Iako su Michaela liječili Spinrazom, prvim odobrenim lijekom za SMA u svijetu američke kompanije Biogen, on je bio u nekolicini na koju genska terapija nije imala učinka.
“Počeo je imati problema s plućima i nije se mogao iskašljati”, rekla je Mantel.
Kada su američke vlasti dale zeleno svjetlo alternativnom proizvodu Zolgensma u svibnju prošle godine, Mantel se odlučila nastaviti boriti za sina.
Michael je započeo s terapijom prošlog rujna, iako lijek nije odobren u Njemačkoj.
Učiniti lijek dostupnijim što prije
“Dobro napreduje. Sada se može samostalno okrenuti, može sjesti”, kaže njegova majka.
Lijek Zolgensma tek treba biti odobren u Europi.
“Naravno da lutrija nije ispravan potez, ali Novartis bar nešto poduzima”, rekla je Mantel.
No, pitanje je zašto Novartis ne bi snizio cijenu terapije, umjesto davanja stotinu besplatnih terapija.
Novartis je došao na tu ideju jer je želio učiniti lijek dostupnim diljem svijeta što je prije moguće.
Blizu dvjesto djece u Americi je već primilo tu terapiju, rekla je glasnogovornica kompanije.
Proizvodnja lijeka je ograničena, objašnjava ona.
Samo 100 doza ove godine
Tvornica u Illinoisu može proizvesti samo stotinu dodatnih doza ove godine, uz očekivane redovne narudžbe, dodaje.
Njemački znanstvenik Norbert Paul se s time ne slaže.
Kaže da je bolje napraviti selekciju pacijenata po određenim kriterijama, a prednost dati djeci kojima je ponestalo drugih mogućnosti.
Nagradno izvlačenje ostavlja dojam da je regularna terapija Spinrazom lošije kvalitete i jeftinija alternativa Zolgensmi.
“To nije slučaj”, kaže Paul.
Jachim Spross, predsjednik njemačke udruge za lobiranje za oboljele pacijente, kaže da “se onima kojima je liječenje potrebno, mora osigurati pristup lijeku”.
